Ipoparatiroidismo: Nuove speranze con TransCon PTH

 

Una nuova speranza si accende per gli adulti affetti da ipoparatiroidismo. Nuovi dati a 4 anni dallo studio clinico di Fase 2 “PaTH Forward” confermano la risposta duratura alla terapia con TransCon® PTH (palopegteriparatide), un farmaco sviluppato da Ascendis Pharma A/S. I risultati, presentati dal Dott. Andrea Palermo dell’Università Campus Bio-Medico di Roma al congresso congiunto ESPE & ESE 2025, mostrano un significativo miglioramento nella gestione di questa complessa malattia endocrina.

Cos’è l’ipoparatiroidismo?

L’ipoparatiroidismo è una malattia endocrina caratterizzata da livelli insufficienti di ormone paratiroideo (PTH), essenziale per l’equilibrio di calcio e fosfato nel corpo. Questa carenza può portare a una serie di complicanze gravi e potenzialmente letali, tra cui irritabilità neuromuscolare, problemi renali, calcificazioni extra-scheletriche e deficit cognitivi. La forma più comune (70-80% dei casi) è quella post-chirurgica, mentre altre cause includono forme autoimmuni e idiopatiche.

Risultati promettenti dallo studio “PaTH Forward”

Lo studio “PaTH Forward” ha previsto una fase iniziale di 4 settimane, randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo, seguita da un’estensione in aperto fino alla Settimana 266. Alla Settimana 214, il 95% dei pazienti originariamente arruolati (56 su 59) continuava il trattamento nella fase di estensione in aperto.

I principali risultati alla Settimana 214 sono particolarmente incoraggianti:

• Il 98% dei pazienti ha mostrato livelli normali di calcio sierico aggiustato per albumina.
• Il 93% non necessitava più della terapia convenzionale (definita come assunzione di 600 mg/giorno di calcio o meno, e nessuna vitamina D attiva).
• I marker ossei CTx e P1NP, inizialmente bassi, sono aumentati fino alla Settimana 26, stabilizzandosi poi su valori superiori ai livelli basali e mantenendosi stabili fino alla Settimana 214.
• La densità minerale ossea (BMD) si è mantenuta nei limiti normali per età e sesso, suggerendo una dinamica scheletrica equilibrata e in miglioramento.
• Il 67,8% dei pazienti ha registrato un aumento dell’eGFR (tasso di filtrazione glomerulare stimato), con segni di miglioramento già a partire dalla Settimana 4.

Il trattamento con TransCon PTH è risultato generalmente ben tollerato, con eventi avversi per lo più di entità lieve o moderata e nessun caso grave o interruzione del trattamento attribuito al farmaco.

Accesso per i pazienti italiani

Thomas Carlo Maria Topini, Direttore Generale di Ascendis Italia, ha espresso fiducia nella possibilità di rendere disponibile questo trattamento anche per i pazienti italiani, puntando a un rapido accordo con AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco). “Questa terapia rappresenta un passo importante per migliorare la qualità della vita dei pazienti con ipoparatiroidismo in Italia. Siamo convinti che, grazie alla collaborazione con le autorità sanitarie italiane, i pazienti potranno ottenere un accesso rapido e sicuro a questa terapia innovativa”, ha dichiarato Topini.