Farmaci orfani e per malattie rare: il report ExploRare 3.0
Il progetto ExploRare 3.0, promosso da Cencora PharmaLex e ISPOR-Italy Rome Chapter, ha concluso la sua terza edizione con la presentazione dei risultati a Milano il 28 maggio 2025. L’iniziativa, nata nel 2022, ha l’obiettivo di analizzare e migliorare il percorso di valutazione e rimborso dei farmaci orfani e per malattie rare.
Un impegno congiunto per una migliore accessibilità
Esperti del settore, istituzioni, aziende farmaceutiche e associazioni di pazienti hanno collaborato per sviluppare strumenti che supportino l’accesso equo ai farmaci rari. L’approccio è stato guidato da analisi tecniche, modelli predittivi e un confronto multistakeholder, per favorire decisioni informate.
Focus su PROMs e impatto delle estensioni di indicazione
L’edizione 3.0 del progetto si è concentrata sul ruolo delle Patient Reported Outcome Measures (PROMs) nella valutazione dei farmaci, evidenziando un calo del loro impiego negli studi clinici dal 66% al 49%. Inoltre, sono stati analizzati gli effetti delle estensioni di indicazione, mostrando una certa uniformità nei tempi di negoziazione e nelle variazioni di prezzo.
Previsioni di spesa per il triennio 2025-2027
Il modello predittivo aggiornato ha stimato un incremento della spesa per farmaci destinati alle malattie rare tra un minimo di +€14 milioni e un massimo di +€326 milioni rispetto al 2024, con una crescita media del 7,1% in tre anni.
L’importanza del coinvolgimento dei pazienti
Secondo Annalisa Scopinaro, Presidente di Uniamo, il coinvolgimento delle associazioni pazienti nei processi decisionali è essenziale per garantire l’accesso ai trattamenti. L’ascolto diretto dei pazienti e l’integrazione delle loro prospettive possono facilitare e accelerare l’iter di approvazione.
Un futuro più inclusivo per i farmaci orfani
I risultati di ExploRare 3.0 rappresentano strumenti preziosi per supportare i processi decisionali e migliorare la programmazione delle risorse sanitarie. L’iniziativa offre nuovi strumenti di valutazione, contribuendo a un sistema sanitario più equo e trasparente.
