#EASLCongress – Colangite sclerosante primitiva, Il primo trattamento efficace emerge da uno studio di Fase 3
Amsterdam, 8 maggio 2025 – Per la prima volta nella storia medica, un trattamento ha dimostrato efficacia contro la colangite sclerosante primitiva (PSC), una rara e devastante malattia autoimmune del fegato. Lo studio NUC-5 ha rivelato che l’acido norucolicico (NCA), un acido biliare semi-sintetico ingegnerizzato, offre risultati promettenti per i pazienti che finora non avevano alternative terapeutiche.
La PSC è una patologia in cui il sistema immunitario attacca i dotti biliari del fegato, portando spesso a cirrosi o cancro. Fino ad oggi, non esisteva alcun trattamento medico efficace, e molti pazienti erano costretti a ricorrere al trapianto di fegato come unica opzione.
Dopo 96 settimane di trattamento, un numero significativamente maggiore di pazienti trattati con NCA rispetto al placebo ha mostrato miglioramenti negli esami del sangue e nell’istologia epatica. Questo segna la prima volta che un trattamento dimostra efficacia in uno studio su larga scala e a lungo termine per la PSC. I pazienti possono continuare a partecipare allo studio in corso della durata di 5 anni.
“Dopo molte battute d’arresto nel campo della PSC, i primi risultati positivi di uno studio di fase 3 che dimostrano l’efficacia e la sicurezza dell’NCA rappresentano un momento di svolta per le persone con PSC, le loro famiglie, i medici curanti e l’intera comunità PSC,” ha dichiarato il Professor Michael Trauner, della Divisione di Gastroenterologia ed Epatologia dell’Università Medica di Vienna. “Oltre a migliorare l’assistenza ai pazienti, questo studio fornirà anche nuove informazioni per aiutarci a comprendere meglio la malattia stessa.”
Questa scoperta offre una nuova speranza per i pazienti affetti da questa rara malattia, che finora potevano contare solo su terapie palliative o, nei casi più gravi, sul trapianto di fegato.
