Approvata in Italia la prima terapia efficace contro un raro tumore cerebrale infantile

 

Ogni anno in Europa circa 400 bambini, con un’età media di soli 7 anni, si ammalano di glioma intrinseco del ponte, uno dei tumori cerebrali più aggressivi che esistano. Come sottolinea la Dottoressa Maura Massimino, Direttore della Pediatria Oncologica della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, questo numero equivale a “una scuola elementare che scompare ogni anno”. Oggi però arriva una notizia che segna un punto di svolta storico: l’AIFA ha approvato una combinazione terapeutica innovativa che può cambiare il destino di questi bambini.

Un traguardo atteso da oltre 50 anni

Con la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale del 20 giugno 2025, l’AIFA ha approvato nella sezione dedicata ai farmaci non di uso corrente una combinazione terapeutica sviluppata proprio all’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Si tratta del primo avanzamento concreto nella cura di questa patologia dopo oltre mezzo secolo.

Il glioma diffuso della linea mediana, in particolare il glioma intrinseco del ponte, colpisce circa 40 bambini all’anno in Italia. Fino ad oggi, questa malattia lasciava pochissime speranze di sopravvivenza, rappresentando una delle sfide più difficili dell’oncologia pediatrica.

La combinazione che allunga la vita

Il protocollo terapeutico, messo a punto nel 2009 presso l’INT, unisce Nimotuzumab (un anticorpo monoclonale diretto contro il recettore EGFR) e Vinorelbina (un chemioterapico tradizionale), in associazione con la radioterapia.

“Con questo approccio siamo riusciti ad aumentare la sopravvivenza mediana da 10 a 14,5 mesi e abbiamo anche un piccolo gruppo di bambini che possiamo considerare guariti”, spiega la Dottoressa Massimino. “Per una malattia che, fino ad oggi, lasciava pochissime speranze, è un risultato rilevante”.

Dalla sperimentazione alla pratica clinica

Il farmaco Nimotuzumab, fino a oggi disponibile solo attraverso importazioni speciali, diventa ora parte di uno schema terapeutico riconosciuto ufficialmente dallo Stato. Questo rappresenta un cambiamento fondamentale per l’accessibilità alle cure.

“Significa che finalmente anche a livello governativo viene certificato un avanzamento concreto nella cura di questa patologia, il primo da oltre 50 anni”, continua la Dottoressa Massimino.

Equità di accesso su tutto il territorio

Grazie all’approvazione AIFA, la terapia sarà a carico del Servizio Sanitario Nazionale e potrà essere garantita in modo uniforme su tutto il territorio nazionale. Questo elimina le disparità tra ospedali o regioni che fino ad oggi potevano influenzare l’accesso a questo trattamento innovativo.

L’uniformità di accesso è particolarmente importante in oncologia pediatrica, dove ogni bambino deve avere le stesse opportunità di cura indipendentemente da dove vive o dalla struttura ospedaliera di riferimento.

Un esempio di eccellenza italiana

Questo importante traguardo conferma ancora una volta il ruolo centrale della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano nella ricerca e nell’innovazione in oncologia pediatrica, sia a livello nazionale che internazionale.

Il percorso che ha portato all’approvazione di questa terapia dimostra come la ricerca italiana possa essere all’avanguardia nel mondo, sviluppando soluzioni innovative per patologie rare e complesse che rappresentano una sfida globale.

Una speranza concreta per le famiglie

Per le famiglie che si trovano ad affrontare questa diagnosi devastante, l’approvazione di questa terapia rappresenta una speranza concreta. Anche se i progressi sono graduali, ogni mese di vita guadagnato può significare tempo prezioso con i propri cari e la possibilità che nuove terapie ancora più efficaci vengano sviluppate.

La storia di questa approvazione dimostra l’importanza della ricerca clinica e dell’impegno costante nel cercare soluzioni per le malattie rare, che spesso vengono trascurate proprio per la loro scarsa frequenza. Ogni bambino che può beneficiare di questa terapia rappresenta una vittoria della medicina e della ricerca italiana contro una delle malattie più difficili da affrontare.